白血病抗癌药尼洛替尼获批,成首个含无治疗缓解数据的CML药物

近日,诺华制药公布称,美国FDA已批准将其抗癌药nilotinib (尼洛替尼)的无治疗缓解(TFR)数据纳入到该药物美国产品说明书中。标志着尼洛替尼成为了首个也是唯一一个包含了慢性期费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph+ CML-CP)成人患者无治疗缓解数据的BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂。

其中,所谓TFR指的是Ph+ CML-CP患者在停止酪氨酸激酶抑制剂用药后保持持续分子缓解的能力。而试验结果表明,几乎一半的Ph+ CML-CP患者停用尼洛替尼后,TFR约可以维持两年。TFR阶段研究中,失去MMR(维持主要分子缓解)的患者当重新接受尼洛替尼治疗后,几乎全部患者重新获得了MMR。安全数据与先前发表的研究和尼洛替尼已知的安全情况保持一致。

其实,早在2007年10月,洛替尼便已获FDA批准用于治疗成年Ph+慢性粒细胞白血病进展期或不能耐受包括格列卫在内的其他治疗的患者。转眼10年过去了,曾受益于该药的慢性粒细胞白血病患者数不胜数,其中便包括来自山东的王先生(化名)……

2017年6月,王先生因“全身乏力,伴白细胞增多”前往当地医院就诊,经相关检查,考虑为慢性粒细胞白血病(CML)。但因个人因素,王先生并未及时接受化疗,直至9月初回院复查时发现病情出现进展,才开始行达沙替尼治疗,后症状明显好转。但一周后,王先生因腹痛再次入院,并被确诊为慢性粒细胞白血病急淋变。于是,为了寻求下一步有效治疗方案,王先生通过院内“好医友-中没远程会诊平台”与美国BHCC创始人兼肿瘤内科首席专家Dr.Afshin Eli Gabayan(阿欣.伊莱.加巴彦博士)进行了远程视频会诊。

会诊过程中,加巴彦博士认可王先生继续行达沙替尼治疗(达沙替尼的治疗反应率高,5年生存率大于90%),并且考虑到其血红蛋白和血小板计数较低,建议考虑联合使用阿法依泊汀提高血红蛋白含量。

同时,加巴彦博士还补充道,若之后王先生对达沙替尼产生耐药,建议换用尼洛替尼;当对以上两种二代TKI均耐药时,则考虑三代TKI药物。

另外,针对王先生及其主治医生询问的关于干细胞移植及CAR-T疗法是否适用等问题,加巴彦博士也一一进行了解答,并给予了具体的治疗建议。

会诊结束后,王先生随即按照加巴彦博士的建议进行治疗,目前情况尚可,病情也未出现进一步恶化。

尼洛替尼在进展期成年Ph+慢性粒细胞白血病的治疗中展现了很好的疗效,而此次获批更是将其适应症扩大至用于此类疾病的早期成年患者,同时成为首个提供了明确及经核准标准的可以进行TFR尝试和监测的酪氨酸激酶抑制剂。

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来源:好医友