FDA批准首个可以延长生存的脂肪肉瘤新药

美国食品药品监督管理局(FDA)于2016年1月28日批准了一种治疗脂肪肉瘤的化疗药物——Halaven (eribulin mesylate),用于治疗无法手术切除或晚期(已转移)脂肪肉瘤。该药物获批用于先前经蒽环类化疗药物治疗的患者。

FDA药物评价研究中心-血液肿瘤药物办公室主任Richard Pazdur博士表示,“Halaven是第一个获批治疗脂肪肉瘤且能够延长患者生存期的药物。FDA审核的临床试验数据显示,Halaven可以使患者的总生存期延长约7个月,因此非常具有临床意义。”

软组织肉瘤是一种人体软组织内形成的肿瘤,包括肌肉、肌腱、脂肪、血管、淋巴管、神经和关节周围组织。而脂肪肉瘤则是一种特殊类型的软组织肉瘤,发生于脂肪细胞。软组织肉瘤几乎可以发生在身体的任何部位,但最常见部位是头部、颈部、手臂、腿、躯干和腹部。据美国国家癌症研究院数据统计,2014年,美国软组织肉瘤确诊患者的数量约为12000例。

一项入组143名受试者的临床试验评估了Halaven的安全性与有效性。这些受试者是既往接受过化疗、肿瘤不能手术切除或者已转移至附近淋巴结(局部晚期)或体内其他部位(转移性)的晚期脂肪肉瘤患者。在该试验中,他们接受了Halaven治疗或达卡巴嗪治疗,直至肿瘤转移或者无法再耐受治疗的副作用。该试验旨在评估患者的总生存期(从治疗开始到患者死亡)。Halaven治疗组患者的中位总生存期是15.6个月,相比之下,达卡巴嗪治疗组患者的中位总生存期只有8.4个月。

Halaven治疗的最常见副作用是疲劳、恶心、脱发、便秘、引起四肢无力或麻木的神经损伤(周围神经病变)、腹痛和发烧(发热)。Halaven可能还会导致抗感染白细胞减少(中性粒细胞减少症)或者血钾或血钙水平降低。

Halaven治疗的严重副作用可能包括:白细胞计数降低(可增加患者出现致命性严重感染的风险);四肢麻木、刺痛或灼热(神经病变);对发育中的胎儿造成伤害;心跳变化(QTc间期延长,可能会引发死亡)。

FDA授予了Halaven优先审批资格,该程序旨在根据某些新药对重大或威胁生命的疾病的潜在疗效来促进和加速对它们的审批过程。Halaven还获得了孤儿药认定,该程序为促进和鼓励药企开发罕见病的治疗药物提供了许多激励措施。Halaven由位于美国新泽西州伍德克利夫湖的卫材公司推广上市。

来源: 网易健康(北京)