罕见病新药进展!百健和Ionis脊髓性肌萎缩症药物Spinraza III期临床获得成功

百健(Biogen)与合作伙伴Ionis制药公司近日宣布,双方合作开发的实验性药物Spinraza(nusinersen)治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)在III期临床研究CHERISH达到主要终点。该研究在晚发型SMA患者中开展,研究数据显示,与未接受治疗的儿童患者相比,接受Spinraza治疗的儿童患者在运动机能方面表现出统计学意义的显著改善。该研究中,Spinraza具有良好的安全性。

Spinraza是一种反义寡核苷酸(ASO),旨在改变SMN2基因的剪接,以增加全功能性SMN蛋白的生产。该项为期15个月的研究,纳入了126例非卧床的晚发型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者,这些患者的症状和体征超过6个月,年龄在2-12岁之间。患者接受Spinraza治疗15个月后,Hammersmith运动功能评分量表(HFMSE)平均提高4.0分,而未接受治疗的患者平均降低1.9分。在临床治疗中,HFMSE提高3分及以上被认为具有临床意义。

今年8月,百健行使了选择权获得了Spinraza的全球权利。目前,Spinraza正在接受美国FDA和欧盟EMA的审查,预计将在今年底收获监管批文。在美国和欧盟,Spinraza均被授予孤儿药地位;在美国,Spinraza还获得了快车道地位和优先审查资格;在欧盟也收获了加速审批资格。

 

 

来源:生物谷