急性淋巴细胞白血病明星新药Besponsa预计八月在美获批

急性淋巴细胞白血病(ALL)是一种起源于淋巴细胞的B系或T系细胞在骨髓内异常增生的恶性肿瘤性疾病。在成人群体中,ALL较为少见,约占全部白血病病例的15%,预后差,中位总生存期只有3~6个月。目前的基础治疗方案是密集的、长期的化疗,少于50%的患者对治疗产生应答。复发或难治性ALL的成人患者5年总生存率低于10%,因此该领域亟须更多新 型有效的治疗方案。

治疗突破

2017年6月30日欧盟委员会批准Besponsa (inotuzumab ozogamicin)单药治疗复发或难治性的CD22+成人B细胞前体急性淋巴细胞白血病(ALL),其中成人Ph+的复发或难治性CD22+B细胞前体ALL患者在接受Besponsa之前应接受过至少一种TKI激酶抑制剂治疗。Besponsa是欧盟批准的第一个用于该适应症的抗体偶联药物(ADC)。

辉瑞区域总裁Andreas Penk博士表示,“欧盟委员会对Besponsa的批准代表了一个重要的里程碑,它为那些难治性白血病患者提供了一种化疗之外的新选择。”

关于Besponsa

Besponsa是一种抗体药物偶联物(ADC),由靶向CD22的单克隆抗体inotuzumab与细胞毒制剂卡奇霉素(calicheamicin)偶联而成。CD22是在癌细胞上发现的一种细胞表面抗原,存在于几乎所有的B-ALL患者中。Besponsa靶向结合恶性B细胞表面的CD22抗原后内化进入细胞内,释放出细胞毒制剂卡奇霉素,摧毁癌细胞。

研究数据

Besponsa在欧盟的获批是基于III期临床研究INO-VATE1022的数据。数据显示,与标准化疗相比,Besponsa在多个评价指标方面均表现出改善。Besponsa显著提高了完全应答率(80.7% [95% CI:72%-88%] vs. 29.4% [95% CI:21%-39%], P<0.001);显著延长了无进展生存期(HR:0.45 [97.5% CI:0.34-0.61],P<0.001; 中位PFS:5.0个月 vs. 1.8个月);表现出很强的延长总生存期(OS)趋势;实现了较高的微小残留病(MRD)阴性率(78.4% [95% CI, 68%-87%] vs. 28.1%[95% CI, 14%-47%],p<0.001)以及较长的缓解持续时间(DOR:4.6个月[95% CI,3.9-5.4; HR: 0.55] vs. 3.1个月[95% CI, 1.4-4.9; HR: 0.55],p<0.034),并有更高比例的患者继续接受了干细胞移植(41% vs 11%,p<0.001)。

FDA动态

在美国监管方面,2015年10月Bespons就已被FDA授予治疗ALL的突破性疗法资格,其上市申请也被FDA授予优先审评资格,PDUFA预定审批期限为2017年8月。如果获批,Besponsa将可为美国ALL成人患者提供新的治疗选择,也让更多患者有条件进行干细胞移植,毕竟这是治愈复发或难治ALL的最佳机会。

参考来源:

1.BESPONSA® Approved in the EU for Adult Patients with Relapsed or Refractory B-cell Precursor Acute Lymphoblastic Leukemia

2.药研汇/新浪医药

来源:好医友