急性髓性白血病首个靶向药问世 福州女患者获益

急性髓性白血病(AML),是国内十大高发恶性肿瘤之一,其特点是骨髓内异常芽细胞快速增殖,影响正常造血细胞的产生。据估算,在全球范围内约有35万白血病患者,其中25%左右为急性骨髓系白血病患者。这当中又有近1/3的AML患者携带了FLT3基因突变。FLT3是Ⅲ型受体型酪氨酸激酶(receptor tyrosine kinase简称RTK)家族成员之一,在正常造血及免疫系统发育中起着重要作用,该基因突变与AML的发生和较差的预后密切相关。

美国专家越洋指导 福州女子用上新药

来自福建福州的W女士就不幸罹患了这种病。最初她只是觉得乏力、腰酸背痛,随后不久便出现了关节疼痛、皮肤红肿,入院经血检、骨穿、染色体检查、基因检测等系列检查,最终确诊为AML,经二代基因测序发现为FLT3 ITD基因突变。于是她开始接受AML的标准治疗。AML的治疗模式近20年基本保持不变,即先诱导化疗,以期获得完全缓解(CR);缓解后再给予巩固、强化治疗,或择期做干细胞移植治疗。

当W女士完成诱导疗程时,正值美国FDA批准抗癌新药Rydapt(midostaurin,米哚妥林)联合化疗用于既往未接受治疗的FLT3突变阳性的AML成年患者。以FLT3为靶点的靶向疗法,正式成为治疗AML的一种全新策略。

W女士通过各种途径搜集Rydapt的相关资讯,并通过当地医院好医友中美远程会诊平台,迅速连线了好医友美国专家,咨询Rydapt的适用可能。美国血液肿瘤专家Dr Afshin Gabayan通过视频会诊对W女士病情进行综合评估,确认W女士适用Rydapt,并为她出具了完整详尽的治疗建议及Rydapt维持用药指导。

显著延长AML生存期 亦可治疗罕见血液病

Rydapt(midostaurin)是一种口服多激酶抑制剂,可抑制帮助调控许多重要细胞过程的多种激酶,包括FTL3,从而中断癌细胞生长及增殖的能力。早在2015年第57届美国血液病学会(ASH)年会上,诺华(Novartis)公司就公布了midostaurin一项全球III期RATIFY(CALGB 10603)临床研究的积极数据,为全球血液病学家及AML群体带来期待已久的重大突破。

美国FDA的此次批准,是基于717例以前未经治疗的FLT3+ AML患者的随机双盲安慰剂对照试验。试验中,接受 Rydapt 与化疗联合治疗的患者与仅接受化疗治疗的患者相比总生存期更长,其没有某些并发症的生存期也更长(平均 8.2 个月对 3 个月),这里的并发症包括起始治疗 60 天内不能达到完全缓解、白血病进展或死亡。

美国Dana-Farber癌症研究所Richard M. Stone等人,6月发表于N Engl J Med.的报告进一步表明,在标准化疗方案中加入多靶点激酶抑制剂米哚妥林,可明显延长携带FLT3突变的AML患者的总生存期和无事件生存期。

除外急性髓性白血病,FDA还批准Rydapt用于治疗患有某些罕见类型血液疾病的成人患者,包括具有侵袭性系统性肥大细胞增多症(SM)、伴有血液肿瘤的SM(SM-AHN)、肥大细胞白血病的成人患者。推荐剂量为100mg,每日两次。

来源:好医友