抗癌明星丨CAR-T“威力”究竟有多大?

2017年是肿瘤治疗领域里程碑式的一年,CAR-T疗法的获批无疑是绕不开的一环。

美国临床肿瘤学会(ASCO)最近发布的《2018临床肿瘤学进展》中,CAR-T疗法毫无悬念地入选。那么,这个抗癌明星的“威力”究竟如何?

去年8月,美国FDA批准首个CAR-T疗法Tisagenlecleucel(CTL-19)上市,用于治疗难治性或复发性B细胞急性淋巴细胞白血病。最新一期的权威医学期刊《新英格兰医学杂志》发布了一项关于CTL-19的临床试验数据,让我们围观一下。

在这项全球性、多中心的2期临床试验中,包含了75例3-21岁的难治性或复发性B细胞急性淋巴细胞白血病患者,其中61%在骨髓移植后复发。但在接受CAR-T疗法治疗后,3个月内总体缓解率达81%,所有对治疗产生应答的患者均未发现残留病灶。在这些患者中,6个月无事件生存率和总生存率分别为73%和90%;76%的患者总生存期逾12个月。

但另一方面,CAR-T疗法的副作用也不容小觑。严重不良反应事件发生比例约为73%,77%的患者出现细胞因子释放综合征,其中48%的患者需要重症监护,40%的患者出现了神经系统不良反应事件。暂未发现脑水肿的报道。

尽管如此,研究者依然认为,CAR-T疗法利大于弊。对于移植后复发或治疗失败的患者而言,以往,他们只能被迫接受临终关怀,而有了CAR-T疗法,他们又迎来新的希望。

案例

身为CAR-T“代言人”,小女孩艾米丽(Emily Whitehead)已然成为名人

艾米丽5岁时不幸被诊断出急性淋巴细胞白血病。经过治疗,病情两度复发,医生们已无计可施。

2012年,艾米丽参与了CTL-19临床试验。她的体内随后发生了超强的免疫反应,大量免疫细胞“特种兵”剿杀了她体内的癌细胞。虽然经历了噩梦般的连续高烧,艾米丽最终挣脱了死神的束缚。

现在,13岁的Emily正健康成长。她的体内仍然能检测到存活的CAR-T细胞。

好医友医疗总监Joy Xu认为,CAR-T疗法的获批,让血液肿瘤有了全新的治疗方法,为走投无路的患者带来了新的希望。目前,国内也已经有多家研究机构在开展CAR-T疗法的研究,最近,已有4种CAR-T产品被国家食药监总局纳入优先审评,相信不久的将来,会有更多国内患者感受到CAR-T疗法的威力。