首个肿瘤代谢药获批:难治性急性髓性白血病 有了“代谢疗法”

近日,Idhifa(恩西地平)宣布获FDA批准,比预期提早了一个月,用于治疗带有IDH2突变的成人复发性/难治性急性髓性白血病(AML)。而作为首个获批专门治疗这一特定疾病的新药,Idhifa在获批上市前曾收获了美国FDA颁发的“优先审评”资格和“孤儿药”认定。

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适应症

带有IDH2突变的复发性/难治性急性髓性白血病(AML)成人患者

AML是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤,临床表现多为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等。多数病例病情急重,对化疗无响应并且会进展成复发或难治性AML,预后凶险,复发率很高,5年生存率极低,目前尚无有效疗法(仅少数患者适合接受骨髓移植)。

据世界卫生组织统计,目前白血病发病率约为5/10万,其中一半以上白血病均为AML。而带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者则约占全部AML患者的8%-19%。因此,作为目前为止FDA批准的唯一一款针对这一特殊患者群体的疗法,Idhifa的面世将可在一定程度上满足IDH2阳性的复发性/难治性AML患者群体的治疗需求。

作用机制

Idhifa是一种IDH2(异柠檬酸脱氢酶)抑制剂,也是第一个上市的致癌代谢物合成抑制剂,它有别于癌症治疗中的化疗、免疫疗法,属于代谢疗法,即通过降低致癌代谢产物,阻断促进细胞生长的几种酶,从而起到间接抑制肿瘤生长的作用。

也就是说,如果患者在血液或骨髓样品中检测到IDH2突变,便可能符合Idhifa治疗的资格。

有效性和安全性

在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中,研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。经研究表明,Idhifa为这类患者群体带来完全缓解(CR)和部分血液学改善的完全缓解率(CRh)为23%,中位数的缓解持续时间为8.2个月。

另外,Idhifa的安全性同样在临床试验中得到了评估。基于它彰显的疗效与安全性,美国FDA比预定日期提早了将近1个月批准它上市!

副作用和用药禁忌

1、Idhifa的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素水平升高和食欲降低等。

2、禁忌:怀孕或哺乳期女性不应服用Idhifa,因为它可能会对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。

3、警告:Idhifa使用过程中需注意分化综合征的风险(发热、呼吸困难和多个器官功能障碍等),如果未经治疗,可能会是致命的不良反应。

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最后,值得一提的是,在Idhifa获FDA批准用于治疗带有IDH2突变的成人复发性/难治性急性髓性白血病(AML)的同时,FDA也批准了雅培的RealTime IDH2检验试剂盒,用于检测AML患者中IDH2基因的特异性突变。具体用药咨询请点击“好医友”!

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