Tucatinib治疗脑转移乳腺癌获FDA孤儿药认定

6月8日,美国临床阶段生物制药公司Cascadian Therapeutics表示,公司在研HER2高选择性口服小分子激酶抑制剂Tucatinib已被美国FDA授予治疗具有脑转移乳腺癌的孤儿药指定。
哈佛大学附属丹娜法伯癌症研究院Eric P. Winer博士称,HER2阳性转移性乳腺癌患者中,约有50%的患者会出现脑部转移,这些脑转移将会降低患者的生活质量以及生存时间。
Winer的同事,Nancy U. Lin博士补充道,目前,脑转移乳腺癌患者的治疗仍然非常棘手,我们迫切需要新的有效的治疗手段。
Cascadian Therapeutics公司CEO兼总裁Scott Myers表示:“HER2阳性的转移性乳腺癌患者的治疗,现在仍有很大的未满足的空间,其中也包括已经出现脑转移的患者,很明显,现在迫切需要新的治疗方法。Tucatinib的开发将是对目前棘手的治疗手段的有效补充。我们正在进行中的被称为HER2CLIMB的Tucatinib的注册临床研究,入组了各种类型的脑转移患者,包括未经治疗的、之前接受治疗疾病稳定的或出现了进展的患者。大约有一半的HER2CLIMB研究患者在试验开始的时候出现了脑转移,这将帮助我们获得具有统计学意义的亚组数据。我们对正在进行中的Tucatinib与卡培他滨和/或曲妥珠单抗联用的临床1b期研究的结果感到倍受鼓舞,结果显示,在脑转移HER2阳性乳腺癌患者中具有42%的应答率。
FDA的孤儿药认定是授予那些在治疗、诊断或预防罕见疾病(发病患者不超过20万)方面具有临床安全及有效潜力的治疗手段。孤儿药地位的获得,将会额外获得开发激励,包括税费减免、处方药使用者费用免除以及上市后7年的市场独占权。
Tucatinib是一款可口服的, HER2高效及高选择性酪氨酸激酶抑制剂,对EGFR没有明显的抑制。EGFR的抑制则可能会出现皮疹或腹泻这样的严重毒副作用。 Tucatinib无论是单药使用还是与化疗或是其他HER2靶向药物(Trastuzumab)联用均具有良好的活性,且正在进行中的研究已经证实了药物联用具有协同治疗效果。HER2是在多种癌症类型(包括乳腺癌、卵巢癌、胃癌)均会过表达的生长因子受体,HER2介导了细胞的生长、分化及存活。出现HER2过表达的肿瘤相比HER2阴性类型,往往恶性程度较高,患者总生存率不佳。
来源:新浪医药