原发性胆汁性肝硬化——消化专科视频会诊

患者:H女士

年龄:52岁

目前诊断:原发性胆汁性肝硬化

用药史:熊去氧胆酸(UDCA)

主诉:乏力、皮肤黄染2年余

主要会诊目的: 寻求有效治疗方案

视频会诊医生:美国消化科资深专家Dr.Asghar Oliai M.D.

H女士两年前开始自觉身体时不时会出现乏力、疲劳感,吃饭没胃口,但那时她并没有在意,也没去看医生。2014年底,她发现身体皮肤颜色不大对劲,比原来黄了不少,便赶紧到当地医院就诊。经过系列检查后,她被确诊为原发性胆汁性肝硬化 (PBC),这是一种罕见的肝脏疾病,因胆管(功能为将胆汁运出肝脏)遭到自身免疫性破坏,导致有毒的胆汁酸逐渐积聚而引起。确诊后,H女士开始接受熊去氧胆酸(UDCA)治疗,并定期复查肝功能等指标,然而经过一年多的治疗,H女士的症状并没有明显的改善,肝功能(胆红素)相关指标呈逐渐升高的趋势,近期总胆红素检测数值达63.2umol/L。这种情况下,H女士停止了熊去氧胆酸的使用,并在院内医生的推荐下联系了好医友美国卫星诊所,她和家人都希望通过连线美国医生,获得有效的治疗方案。

H女士的儿子在诊所医生陪同下与美国消化科专家Asghar Oliai博士远程视频会诊

出席本次视频会诊的是美国消化科专家Dr.Asghar Oliai(阿斯加尔.奥利埃博士),他拥有美国内科医学委员会(American Board of Internal Medicine)认证的内科、肠胃专科、肝脏专科医师资格,拥有超过50年的丰富临床经验,曾获“病患最佳选择奖”(“Patient’s Choice Award”)等美誉。基于病史资料以及与H女士儿子、诊所医生的现场询问和沟通,Oliai博士为H女士的后续治疗提供了宝贵的第二诊疗意见(摘要如下):

Oliai博士表示临床上大概有40%的患者对熊去氧胆酸(UDCA)是无反应的,而H女士属于这种情况,这增加了发生肝衰竭和死亡的风险。不过幸运的是今年5月美国FDA批准了肝病新药Ocaliva(obeticholic acid,OCA)用于那些对熊去氧胆酸(UDCA)没有充分应答或不能耐受的患者。要知道在这之前熊去氧胆酸是唯一获批治疗原发性胆汁性肝硬化(PBC)的药物,因此Ocaliva的获批为H女士这类对UDCA治疗应答不佳的患者提供了一种重要的治疗选择。

Ocaliva是一种人类胆汁酸模拟物,属于法尼酯X受体(FXR)激动剂,FXR是表达于肝脏和小肠中的一种核受体,是胆汁酸、炎症、纤维化、代谢通路中的关键调节因子,能有效降低原发性胆汁性肝硬化(PBC)患者的碱性磷酸酶(ALP)水平,并最终可以改善无移植生存率。

但是,Oliai博士强调了Ocaliva这个药,只有在完全没有管道梗阻的情况下才能使用,因此他建议H女士必须先明确胆管内是否有结石梗阻的情况,并且提醒有些情况下胆囊内的细小石头也可能进入胆总管造成堵塞。同时他也明确表示Ocaliva并不能达到治愈的效果,只是延缓疾病的进展,最终唯一的办法还是肝脏移植,而Ocaliva的价值可以说是为寻找合适的肝源争取时间。

而对于H女士儿子所关心的Ocaliva的使用问题,Oliai博士表示如果H女士经检查后确认没有任何胆道梗阻,那么可以使用Ocaliva,但不能同时联用其他药物,包括中草药,因为药物联用有可能改变药物的性质。Ocaliva使用方法要从初始剂量1天1次5毫克,逐渐增加至1天1次10毫克,Oliai博士强调如果连用三个月后,症状没有好转就必须停药,否则患者可能不能耐受。

最后,Oliai博士还就H女士儿子关心的日常注意问题给予了细致的解答,包括补充维生素A、D、E、K,增加营养摄入,必要时的内镜检查和其他相关检测等。